将近十年，我国药品审评审批工作就像患了城市拥堵病，速度越来越慢，被业内诟病不止，每年全国“两会”期间，医药界的代表委员关于改革药品审评制度、加快审批速度的呼声不绝于耳。在这种背景下，国家药品审评审批改革的动向无疑备受关注。近日，在国务院发布的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（以下简称《意见》）中，提到“加快创新药审评审批”，明确表示要解决速度问题。日前，记者采访了相关人士，他们对《意见》中的有关内容可能给新药研发带来的改变和影响表达了自己看法和期待。
减少低水平重复
有调查报告显示，2014年，我国1.1类新药、3.1类新药及6类新药的平均审评时间为42个月、42个月和25个月，申报临床的平均审评时间为14个月、28个月和28个月。而2003~2013年，美国、欧盟、日本新药申报生产获批时间的中位数依次为304天、459天和487天。所以，曾有药品研发企业的人员称“国外申请上市等待的时间是按天计算，中国是以月为单位”。
“原来的慢，很大原因上是因为我国仿制药低水平重复申请的数量多，所以导致创新药上市也跟着耽误时间。”一位长期从事审评注册工作的医药界人士如此认为。那么，对创新药实行特殊审评审批，是否会结束我国仿制药占据大半江山的现状呢？
“仿制药审评审批的重点与创新药不同，创新药审评审批的加快不一定会影响仿制药的审评审批过程。当然，也不会因为创新药加快审评审批而使仿制药审评审批速度放缓，反而甚至可能产生带动作用，同时加快。”中国医学科学院药物研究所杜冠华教授如是分析。
中国医药工业研究总院药物临床研究中心主任曾训庭博士也持有相同的观点。他认为，创新药的疗效和市场认可度，需要时间和空间的检验，临床药物安全、有效、经济才是创新药逐步占领市场的首要因素。目前我国医疗保险水平还很低，创新药具有市场独占权的高价格，一时难以进入医疗保险报销目录。在我国全民医保药品的遴选目录和医保成本控制的大背景下，创新药很难取代疗效确切和价格适中的仿制药。此外，地方保护主义的药品集中采购政策也会延缓创新药取代仿制药的速度。
“不可否认的是，对创新药给予特殊审评的机制以及对仿制药进行一致性评价可以减少低水平重复，同一种仿制药多家制药企业生产的局面将会减少，重复生产的制药企业将被淘汰一部分，但市场上流通的仿制药的品种预计不会减少。”曾训庭说。
从长远来看，这种优胜劣汰作用，将使医药企业重新洗牌。“原有格局将被打破，一部分弱势制药企业将被淘汰，有实力的制药企业将迎来难得的历史机遇，从事创新药研发的企业或科研单位将逐年增多，特别是海归人才创办的创新药研发企业将得到更好的发展。”曾训庭预测。
盼望“急需药”标准
《意见》特别强调，要“对创新药实行特殊审评审批制度。加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药，列入国家科技重大专项和国家重点研发计划的药品，转移到境内生产的创新药和儿童用药，以及使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的创新药。加快临床急需新药的审评审批，申请注册新药的企业需承诺其产品在我国上市销售的价格不高于原产国或我国周边可比市场价格”。
杜冠华对加快急需新药审评审批的改革给予肯定，但是也强调，必须细化完善具体措施，才能使“急需药”的相关政策更具有可执行性。“哪些药物是临床急需的新药，目前并没有界定的科学指标，对这样的问题应该从科学和临床实际两个方面考虑。确定临床急需是科学问题，可以通过研究和探讨来解决。但是，认定临床急需药的标准却是基于科学的管理问题，还需要在实践中探讨。以美国食品药品管理局（FDA）为例，为了促进新药研发和创新，FDA制定了多种快速审评审批的办法，比如突破性治疗药物、孤儿药等等，在制定这些办法的时候，都有一个可控的标准。我们在制定政策或实施政策时可以借鉴，也应该有配套、可行的措施。”杜冠华强调。
“临床急需药的标准，是一个流行病学与药物经济学相融合的概念。标准要考虑临床药品的可及性，即可获得性和可负担性，另外也要考虑产业安全（药品储备）、社会安全（价格、滥用）等多方面的因素，建立由药品安全监管、医疗卫生、医疗保险、公安部门、进出口等多部门的判别临床急需新药标准的协调领导小组。”曾训庭认为，对急需新药的“特殊关照”，实质上是“转化医学”在新药研发领域的实际应用，体现了新药研发模式由研发机构主导转变为由临床主导（临床急需）。
“对于临床急需新药，应该根据标准列出一个清单，清单可以不完美，但可以不断更新，这项工作需要人去做。”杜冠华认为，这是当前一个很紧迫的现实问题。
期待创新药井喷
众所周知，创新药研发耗时长、投入高，是一项艰难的科学研究工作。国际上创新药开发最大的瓶颈在临床试验，耗时费力还烧钱。然而，我国新药研发的最大瓶颈除了临床试验之外，就是审评时间漫长，这在一定程度上延缓了新药上市的时间，导致有效专利期缩短。杜冠华表示，在药物研发的整个技术链中，大多环节的耗时是不可缩短的，而审评审批环节则是速度可控的环节。因此，加快审评审批，缩短新药研发的时间，无疑是对创新药研发的有效推进。
采访中，多位业内人士认为，对创新药审评审批制度进行改革，确实会提高我国新药研发领域的投入与产出的市场预期，提升新药研发的资金周转速度和投资回报率，使更多的研发企业和社会资金、优秀人力资源投入到新药研发领域，带来生物医药的井喷式发展。但是，他们同时也提出，审评审批速度的加快仅仅只是众多促进创新因素中的一个重要驱动。
“新药创新活动，是一个各项政策制度综合发挥作用的过程。创新药的加快审评，需要国内既有的负责价格、集中采购、医保、药监等各个部门的综合保障，需要相关政策、制度的倡导和出台，尤其是药品安全监管制度，例如罕见病用药制度（激发企业生产）、上市许可人制度（激发研发人员的积极性）、off-label（激发临床医师积极参与）等制度的相互配套，才能将其有效进行到底，凸显更大的作用。”曾训庭解释，“我们期待创新药井喷时期的到来，同时也期待配套的新版《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国药品管理法实施条例》和《药品注册管理办法》等早日颁布。”
“审评审批这个环节速度加快的效果是有限的，放慢的危害却是巨大的。”杜冠华强调，“速度问题仅仅是目前审评审批管理中各种问题集中表现的形式之一，而内涵和水平的提高才是我们所真正期待的。”
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